創新藥物一期臨床試驗創新藥先從實驗室發現新的分子或化合物開始，經過動物實驗了解其安全性以及毒性反應，了解在動物體內的代謝過程，作用部位，和作用效果，再經過人體試驗，經歷I期，II期，III期臨床試驗，證實安全有效及質量可控制之后，才可以獲得藥物監管機構的批準。

新藥研發過程主要包括苗頭分子的發現、細胞活性評價、非臨床藥理毒理研究、臨床試驗和上市后的安全性監督。I期臨床試驗是在動物藥理毒理試驗基本成功的基礎上之后應用在人體上，用來初步評價新藥的人體耐受性和藥代動力學試驗。

創新藥物一期臨床試驗I期臨床試驗主要目的是觀察隨人體給藥劑量增加而出現副作用的情況，新藥在人體藥代動力學性質以及收集有效性的早期證據。通過I期臨床試驗，觀察人體對新藥的耐受程度、藥代動力學和藥效動力學，探索藥物耐受劑量、劑量限制性毒性，為制定接下來II、III期臨床試驗設計和給藥方案提供依據。

I期臨床主要回答以下兩個問題：①藥物的不良反應是什么；③藥物是如何被吸收代謝的。

試驗順序：通常依次進行耐受性單劑量試驗、藥動學單劑量試驗、多劑量耐受性和藥動學試驗。對于采用患者進行的I期臨床試驗，人體耐受性試驗和藥動學試驗可同步進行。

設計原理：I期臨床試驗常采用開放、自身對照試驗。但當主要不良反應缺乏客觀指標或不宜判定不良反應與藥物關系時，常采用隨機盲法、安慰劑對照試驗。